▷ SYMKEVI® (Tezacaftor/Ivacaftor): G-BA attestiert Zusatznutzen für die Therapie von


16.05.2019 - 16:19

Vertex Pharmaceuticals (ドイツ) GmbH

ミュンヘン (OTS)

- Tezacaftor/Ivacaftor erhält einen beträchtlichen Zusatznutzen für 
Patienten mit einer "Residual Function"-Mutation. - 
- Bei Patienten mit einer homozygoten F508del-Mutation wird dem 
  CFTR-Modulator ein geringer Zusatznutzen zugeschrieben. - 

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) gab heute seinen Beschluss zur Nutzenbewertung von SYMKEVI® (Tezacaftor/Ivacaftor) 知られています. Darin erkennt er einstimmig einen beträchtlichen Zusatznutzen der Kombinationstherapie bei der Behandlung von Patienten mit Cystischer Fibrose (CF) から 12 Jahren und einer homozygoten F508del-Mutation an. Bei Patienten mit bestimmten Mutationen, bei denen das CFTR-Protein noch eine Restaktivität aufweist, wird dem CFTR-Modulator ein geringer Zusatznutzen attestiert.

Die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) hatte Tezacaftor/Ivacaftor im Rahmen des Zulassungsverfahrens den Orphan Drug-Status bestätigt, da das Medikament bei einer lebensbedrohlichen bzw. chronisch beeinträchtigenden Krankheit einen signifikanten Nutzen bieten kann. Die Kombination ist bei Patienten mit einer CFTR-Restfunktion die erste zugelassene Therapie, die den zugrunde liegenden Proteindefekt der Erkrankung behandelt.

Therapieoption adressiert medizinischen Bedarf

Der G-BA hat seinen Beschluss auf Basis von klinischen Daten aus den Phase-3-Zulassungsstudien, der vorläufigen Nutzenbewertung und weiteren Erkenntnissen aus dem Stellungnahmeprozess getroffen. Klinische Daten zeigen neben einer Verbesserung der Lungenfunktion und einer Reduktion pulmonaler Exazerbationen auch Verbesserungen der Lebensqualität. Zudem zeigt die neue Therapie ein gutes Sicherheits- und Arzneimittelwechselwirkungsprofil.[1,2] Diese Daten wurden durch die Erfahrungen der medizinischen Experten bestätigt. Den vollständigen Beschlusstext sowie die tragenden Gründe zum Beschluss sind auf der Website des G-BA (www.g-ba.de) 公表.

Über Cystische Fibrose (CF/Mukoviszidose)

Cystische Fibrose ist eine genetisch bedingte, seltene, lebensverkürzende Krankheit, von der rund 75.000 Menschen in Nordamerika, Europa und Australien betroffen sind.[3] ラウンド 45.000 von ihnen leben in Europa[4] und davon wiederum ca. 6.000 in Deutschland.[5]

Ursache der Cystischen Fibrose ist ein defektes oder fehlendes CFTR-Protein als Folge von Mutationen im CFTR-Gen.[6] Um an Cystischer Fibrose zu erkranken, muss ein Kind zwei defekte CFTR-Genevon beiden Eltern einesgeerbt haben.[7] Es sind etwa 2.000 Mutationen im CFTR-Gen bekannt.[8] Die Mutationen werden mittels Gentests bzw. Genotypisierung nachgewiesen. Manche dieser Mutationen, bekannt sind derzeit 346[9], haben zur Folge, dass an der Zelloberfläche zu wenig oder ein dysfunktionales CFTR-Protein vorhanden ist. Dies ist die Ursache der Cystischen Fibrose. Aufgrund des defekten oder fehlenden CFTR-Proteins kommt es zu einem mangelhaften Salz- und Wasseraustausch in Zellen verschiedener Organe, einschließlich der Lunge. Dies führt zur Ansammlung von abnorm dickem, klebrigem Schleim, der chronische Lungeninfektionen und eine fortschreitende Schädigung der Lunge verursachen kann, die schließlich zum Tod führt.[6,7,10] In Deutschland lag im Jahr 2017 das mittlere Sterbealter von an Mukoviszidose erkrankten Menschen bei 32 Jahren.[5]

Über Vertex

Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX) ist ein weltweit tätiges Biotech-Unternehmen, das sich der Erforschung, Entwicklung und dem Vertrieb innovativer Arzneimittel für Menschen mit schweren, lebensbedrohlichen Krankheiten widmet. Neben den klinischen Entwicklungsprogrammen zur Cystischen Fibrose betreibt Vertex mehr als ein Dutzend weiterer Forschungsprogramme zu den Ursachen weiterer schwerer und lebensgefährlicher Krankheiten.

Vertex wurde im Jahr 1989 in Cambridge/Massachusetts gegründet und hat heute seinen Sitz im Bostoner Innvovations District. Das Unternehmen verfügt über Forschungs- und Entwicklungsstandorte sowie Handelsniederlassungen in den Vereinigten Staaten, Europa, Kanada, Australien und Lateinamerika.

Von der Fachzeitschrift Science wurde Vertex acht Jahre in Folge als einer der besten Arbeitgeber im Bereich Biowissenschaften genannt. Weitere Informationen finden Sie im Internet unter www.vrtx.com.

Referenzen

[1] Taylor-Cousar JL, Munck A, McKone EF, et al. Tezacaftor-Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis Homozygous for Phe508del. N Engl J Med. 2017;377(21):2013-23.

[2] Rowe SM, Daines C, Ringshausen FC, et al. Tezacaftor-Ivacaftor in Residual-Function Heterozygotes with Cystic Fibrosis. N Engl J Med. 2017;377(21):2024-35.

[3] Jabar A, Raissy HH, Blake K. New and evolving therapies for cystic fibrosis patients. Pediatric allergy, immunology, and pulmonology 2014;27(2):92-4.

[4] European Cystic Fibrosis Society Patient Registry, Annual Data Report 2016. Online verfügbar unter: http://ots.de/amV8nW, Letzter Zugriff: もっと 2019.

[5] Nährlich L et al. Deutsches Mukoviszidose-Register Berichtsband 2017. Herausgeber: Mukoviszidose e.V. & Mukoviszidose Institut gGmbh. Online verfügbar unter: http://ots.de/doRI46, Letzter Zugriff: もっと 2019.

[6] Kliegman RM, et al. Nelson Textbook of Pediatrics. 19th ed. Philadelphia, PA: Elsevier Saunders; 2011.

[7] Orenstein DM, Spahr JE, Weiner DJ. Cystic Fibrosis: A Guide for Patient and Family. 4th ed. Philadelphia, PA: Lippincott Williams and Wilkins; 2012.

[8] Sosnay PR, et al. Defining the disease liability of variants in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator gene. Nat Genet. 2013;45(10):1160-7.

[9] CFTR2. CFTR2 Variant List History. Online verfügbar unter: https://cftr2.org/mutations_history, Letzter Zugriff: もっと 2019.

[10] National Organization for Rare Disorders (NORD). Cystic Fibrosis. Online verfügbar unter: https://rarediseases.org/rare-diseases/cystic-fibrosis/, Letzter Zugriff: もっと 2019.

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